Ultrarare diseases and the post-study drug supply
DOI:
https://doi.org/10.26512/rbb.v15.2019.22880Keywords:
Doenças Ultrarraras. Doenças Raras. Fornecimento de Medicamento. Medicamento Pós-Estudo. Resolução nº 563Abstract
Ultrarare disease is defined as debilitating or lifethreatening disease, with incidence less than or equal to 1 (one) case for every 50,000 (fifty thousand) inhabitants. Several national and international regulations have already discussed the obligation
to provide the study drug that was most effective in clinical testing to all who participated in the study. In Brazil, recently Resolution CNS nº 563 was published and regulates the right of the researchparticipant to post-study access in clinical research protocols intended for patients diagnosed with ultrarare diseases for a period of five years. The purpose of this review is to present this resolution.
Firstly, other international and national norms were contextualized during the post-trial and then the discussion around this field. Resolution 563, dated November 10, 2017, is an important progress
in the protection of research participants with ulcerative diseases, but considering the treatment of ultrarare diseases only by the provision of post-study medication is not the most adequate. Improvement is
required throughout the structured treatment network as Specialized Treatment Centers and an effective public policy for ultrarare diseases
with national coverage.
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